大象新闻记者 冯靖雯

11月23日，据蔡磊团队消息，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物取得重大突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格。

中美瑞康自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准为用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），即俗称的“渐冻症”的孤儿药。这是继针对SOD1基因的RAG-17后，蔡磊与中美瑞康合作推出的第二款渐冻症小核酸药物。

RAG-21是一种针对FUS基因突变的siRNA疗法，它通过降低FUS蛋白水平，直接靶向运动神经元退化的根源。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。

今年4月，蔡磊与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室，双方将进一步整合优势资源，共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。5月，双方合作开发的RAG-17正式在中国获批临床，成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。

目前，RAG-17的一期临床仍在积极推进中。此次RAG-21获得FDA孤儿药资格认定，无疑为渐冻症的治疗带来了新的希望和可能性。

来源：新澳今天最新资料，效率资料解释落实：新突破！蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定。